Il lato umano delle “forbici molecolari”: fra sogno e cautela

di Antonio Bruno

Qualcosa di straordinario sembra accadere tra i laboratori della scienza, appena fuori dal perimetro del nostro caffè mattutino. Un piccolo gruppo di persone con il colesterolo alto, bersaglio di sguardi torvi da parte di cardiologi e di sguardi indulgenti da parte di chi adora il salame, ha visto ridurre i propri fattori di rischio dopo un trattamento di editing genetico. No, non è la trama dell’ultimo film Marvel: è una realtà raccontata dai ricercatori e finanziata da CRISPR Therapeutics (vedi Stein P., “Un trattamento di editing genetico una tantum potrebbe ridurre il colesterolo”, Washington Post, 10 novembre 2025; risultati presentati all'American Heart Association, pubblicati anche sul New England Journal of Medicine).​

L’editing genetico, affermatosi con CRISPR – celebrato dal Nobel nel 2020 – è stato finora una promessa destinata a malattie rare come l’anemia falciforme, ma ora i riflettori illuminano la possibilità di intervenire anche sulle patologie comuni. Diverse aziende, tra cui Verve Therapeutics, stanno sviluppando terapie di editing mirato su geni collegati al metabolismo del colesterolo LDL (come PCSK9 e ANGPTL3): una nanoparticella lipidica trasporta l’mRNA che agisce come “forbici molecolari” sulle cellule epatiche.​

I risultati sono promettenti, ma non esenti da incognite. Verve Therapeutics, dopo un iniziale successo sulla riduzione del colesterolo LDL, ha dovuto sospendere l’arruolamento dopo aver rilevato danni epatici nei pazienti (Musunuru K., commento sulla sicurezza dei trattamenti di editing base CRISPR per PCSK9, Perelman School of Medicine, 2025). Recentemente, lo studio CRISPR Therapeutics ha coinvolto 15 partecipanti, selezionando una dose alta che ha portato a riduzioni di circa il 50% sia del colesterolo LDL che dei trigliceridi, ma la casistica è ancora limitata e richiede ampliamenti e verifiche di sicurezza (Nissen S., Cleveland Clinic).​

Gli esperti invitano alla prudenza: Fyodor Urnov (Innovative Genomics Institute, UC Berkeley) sottolinea la necessità di “camminare prima di correre”, e Pradeep Natarajan (Massachusetts General Hospital) evidenzia come sia tutto ancora all’inizio. Si tratta di un passo essenziale per trattare una malattia che rimane ancora il principale killer nei paesi occidentali.​

Certo, la tentazione è quasi irresistibile: correggere il destino nella sequenza di un gene — un po’ come correggere il refuso di un sms importante. Ma come sempre, tra il sogno e la realtà, si affacciano domande aperte. Il progresso deve sempre restare umano e alla portata di chi ricorda che dietro ogni gene, dietro ogni risultato, ci siamo noi. Imperfetti, unici, irripetibili.

Riferimenti bibliografici:

Stein P., "Un trattamento di editing genetico una tantum potrebbe ridurre il colesterolo", Washington Post, 10 novembre 2025 – presentazione all’American Heart Association, pubblicazione sul New England Journal of Medicine.​

Commenti e approfondimenti: Musunuru K., Perelman School of Medicine; Nissen S., Cleveland Clinic; Urnov F., Innovative Genomics Institute, UC Berkeley; Natarajan P., Massachusetts General Hospital.​

Verve Therapeutics: Studio di editing genetico base per PCSK9, sospeso per danni epatici, 2023-2024.